Avanços de fármacos para atrofia muscular espinhal da Isis Pharmaceuticals em ensaios de fase 2
Fonte: http://www.flickr.com/photos/epsos/
PARA Comunicado de imprensa a partir de Isis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ISIS) na sexta-feira anunciou um estudo de fase 2 avaliando a droga experimental para atrofia muscular espinhal da empresa, conhecida como ISIS-SMN, que é projetada para tratar todos os tipos de SMA. A empresa disse na sexta-feira que a primeira criança recebeu, em seu estudo intermediário, 12 miligramas de ISIS-SMN, após ter completado a dosagem em três coortes iniciais de 3 miligramas, 6 miligramas e 9 miligramas.
O estudo está sendo oferecido a crianças com atrofia muscular espinhal (SMA) que completaram a dosagem em estudos anteriores de Ísis. Isis também está realizando um estudo semelhante em andamento para bebês com um tipo mais grave de SMA, que foi estendido. O primeiro bebê no estudo recebeu a quarta dose em seu estudo de fase 2 de dose múltipla e escalonamento de dose, tendo recebido as três primeiras doses iniciais, disse Isis na sexta-feira.
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SMA é uma doença genética que ataca as células nervosas espinhais de uma pessoa, que são responsáveis pela comunicação com músculos voluntários, como músculos do braço e músculos das pernas. Conforme as células nervosas da coluna são destruídas, os músculos enfraquecem, eventualmente afetando a capacidade de uma pessoa de andar, falar, respirar e engolir. Atualmente não há cura para a doença e a gravidade da doença varia de indivíduo para indivíduo; algumas pessoas com diagnóstico de SMA terão uma expectativa de vida normal com a doença, enquanto para outras, pode ser fatal.
SMA afeta entre 30.000 a 35.000 pessoas nos EUA, Europa e Japão. Bebês com um tipo grave de SMA, conhecido como SMA Tipo 1, têm uma expectativa de vida de apenas dois anos, enquanto crianças com SMA Tipo II, que é um pouco menos grave, têm uma vida útil significativamente reduzida e nunca são capazes de se manter de pé independentemente.
O Isis receberá dois pagamentos por etapas pelos dois estudos, num total de US $ 7,3 milhões, para a continuação e avanço dos estudos. Os estudos estão sendo realizados em parceria com Biogen Idec , uma empresa farmacêutica com sede em Massachusetts.
“Este ano, prevemos um progresso significativo neste e em outros programas em que estamos trabalhando com a equipe da Biogen Idec”, disse B. Lynn Parshall, diretor de operações da Isis. “Os estudos de dose múltipla em andamento em bebês com tipo 1 e em crianças com SMA tipo II e tipo III estão progredindo, e esperamos compartilhar os dados de primeira linha desses estudos neste trimestre e resultados mais detalhados na Academia Americana de Reunião de neurologia em abril ”, de acordo com o comunicado de imprensa de Ísis.
A droga de Isis, ISIS-SMN, é projetada para alterar o splicing de um gene intimamente relacionado a fim de aumentar a produção da proteína SMN; a Food and Drug Administration concedeu ao Isis o status de medicamento órfão e acelerou o uso do medicamento para o tratamento de pacientes com SMA.
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